FDA宣布批准首个罕见病新药:葛兰素史克(GSK)的Nucala—用于治疗Churg-Strauss综合征
美国食品药品监督管理局(FDA)12月12日批准扩大Nucala(mepolizumab)的应用范围,治疗嗜酸性粒细胞肉芽肿性血管炎(EGPA)的成年患者。EGPA是一种罕见的自身免疫性疾病,可引起血管炎,即血管壁炎症。Nucala是FDA批准的第一个专门治疗EGPA的药物。

根据美国国立卫生研究院(NIH)的统计,EGPA(以前被称为Churg-Strauss综合征)是一种以哮喘,高水平嗜酸性粒细胞(一种有助于抵抗感染的白血细胞)和中、小血管炎症为病症的疾病。 发炎的血管可以影响各种器官系统,包括肺,胃肠道,皮肤,心脏和神经系统。 据估计,每100万人每年约有0.11至2.66个新病例,累计每100万成年人总体患病率为10.7至14。


FDA药品评价和研究中心内肺,过敏,和风湿病产品部主任Badrul Chowdhury博士称:“在该药被批准之前,患有这种具有挑战性的罕见疾病的患者一直没有经FDA批准的治疗方案。扩大的Nucala的适应症满足了EGPA患者的一个关键、未获满足的需求。值得关注的是,在临床试验中服用Nucala的患者的症状有明显改善。“


Nucala曾在2015年被批准用于治疗12岁以上的有特殊情况的哮喘患者,他们尽管接受了目前的哮喘药物治疗,但仍患有特定的哮喘(严重哮喘伴嗜酸性表型)。 Nucala是由重组DNA技术在中国仓鼠卵巢细胞中产生的白细胞介素-5拮抗剂单克隆抗体(IgG1κ)。


Nucala的安全性和有效性基于来自52周治疗临床试验的数据,该试验比较Nucala和安慰剂的疗效。患者接受300毫克(mg)的Nucala或安慰剂皮下注射,每四周一次,同时每日进行稳定的口服皮质类固醇(OCS)治疗。从第四周开始,逐渐减少OCS用药剂量。OCS剂量小于或等于4mg泼尼松时,评估测量Nucala治疗对疾病缓解(如无症状发生)的影响。与安慰剂相比,接受300mg Nucala的患者疾病获得缓解的积累时间显著变长。在第36周和第48周,接受300mg Nucala治疗的患者获得疾病缓解的比例与安慰剂组相比显著增高。此外,接受300mg Nucala的患者与接受安慰剂治疗的患者相比,在前24周内达到缓解的患者数量明显增加,并且在52周的研究治疗期内持续保持缓解。


Nucala不应给予对mepolizumab或其成分之一有过敏史的患者。它不应该用来治疗急性支气管痉挛或哮喘。已证实该药物的过敏反应中包括过敏、血管性水肿、支气管痉挛、低血压、荨麻疹、皮疹。如果发生过反应,患者应该停止使用该药物治疗。开始用Nucala治疗后,患者不应中断使用全身性或吸入性糖皮质激素,而应酌情逐渐减少皮质类固醇使用。


Health care providers should treat patients with pre-existing helminth infections before treating with Nucala because it is unknown if Nucala would affect patients’ responses against parasitic infections.对于被寄生虫感染的患者,由于Nucala是否会影响患者对寄生虫感染的反应还是未知,卫生保健提供者应该在使用Nucala治疗之前预先治疗寄生虫感染。另外,接受Nucala治疗的患者中出现过带状疱疹感染。条件合适的情况下,医疗保健提供者应首先考虑接种疫苗。

FDA是美国卫生与公众服务部设立的执行机构之一,通过确保人用药和兽用药,疫苗和其他生物制品以及医疗设备的有效性和安全性来保护公众健康。 该机构还负责美国国家食品供应,化妆品,膳食添加剂,放射电子辐射产品和烟草制品的安全保障。


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